《医学纲目》作者是楼英(1320~1389)，明代医家，浙江人，出生于儒医世家，其父亲与金元四大家之一的朱丹溪是好友。楼英自幼聪颖，读书甚多，尤善医理、易理，与朱丹溪得意弟子戴思恭交往甚密，互相切磋，精通医理。楼英医术精湛，医德高尚，被后世尊称为神仙太公。明太祖朱元璋患病，楼英奉诏调治，应手而瘳，朱元璋欲任命楼英为御医，被其婉言谢绝。楼英有感于自轩歧以降，代有名医，医有诸法，各树一帜，推陈出新，但世间庸医不明阴阳、不谙脏腑、不详辨证，多有误诊误治使人夭折者，遂依据《黄帝内经》《难经》等医学书籍，以脏腑阴阳为纲，以病证为目，溯本求源，述源析流，著成《医学纲目》。
《医学纲目》共40卷，卷1~卷9为阴阳脏腑部，属医学总论部分；卷10~卷29介绍各脏腑有关病证治疗，以内科杂病为主，兼外科、五官科等病证；卷30~卷33为伤寒部，以伤寒病证为主，兼述温病、暑病、瘟疫等；卷34~卷35为妇人部，叙述妇人通治，经、带、胎前、产后等；卷36~卷39为小儿部，介绍小儿通治，五脏所主的各种病证；卷40为运气部，内有《黄帝内经》运气论治、运气占候补遗等。
《医学纲目》重视阴阳五行学说，确立了辨证论治纲领，博采众长，师古不泥，编撰体例纲目分明，是楼英学术思想的集中体现，具有以下特点。
重视阴阳五行学说
阴阳五行学说是我国古代的哲学理论，也是中医学的理论基础。阴阳学说是古人认识自然和解释自然变化的自然观和方法论，认为对立统一是万物运动变化的根本规律，中医学以阴阳的交感、对立、互根、消长和转化规律，阐述生命、健康和疾病。木、火、土、金、水的生化克制是宇宙间各种事物普遍联系、协调平衡的基本规律，中医学用以说明人体自身及其与外界环境的统一性，以系统的观点阐明生命、健康和疾病。楼英对阴阳五行学说有着更加深刻的理解。
在人体生命物质和功能方面，楼英结合临床实践予以发挥，他说：盖天以阴阳五行，化生万物。其禀于人身者，阴阳之气，以为血气表里上下之体；五行之气，以为五脏六腑之质。由是人身具足而有生焉。指出人体的气血、肌肤、五脏六腑，均由阴阳五行之气所禀赋。
在病因学方面，楼英认为阴阳五行之气，其间有多寡厚薄之异，倘遇阴阳失调，五行克乘，就会导致人体患病，然阴阳错综，五行迭运，不能无浓薄多少之殊。故禀阴阳五行之气浓者，血气脏腑壮而无病；薄者，血气脏腑怯而有病。阳多者，火多，性急而形瘦；阴多者，湿多，性缓而形肥。阳少者，气虚、表虚、上虚，而易于外感；阴少者，血虚、里虚、下虚，而易于内伤。楼英运用阴阳五行学说，结合人体体质、气血、表里、上下以阐明人体生病的病因病理机制，颇为中肯，具有临床意义。
在诊治上，楼英强调：必先分别血气、表里、上下、脏腑之分野，以知受病之所在；次察所病虚实寒热之邪以治之。务在阴阳不偏倾，脏腑不胜负，补泻随宜，适其病所，使之痊安而已。反映出楼英以调和脏腑阴阳作为临床治病的法则。在历经30多年的临证揣摩之后，楼英在阴阳五行研究上总结出盖血气也，表里也，上下也，虚实也，寒热也，皆一阴阳也；五脏也，六腑也，十二经也，五运六气也，皆一五行也的学术论点，并提出千变万化之病态，皆不出乎阴阳五行的精辟见解。
确立辨证论治纲领
楼英目睹部分庸医学习前辈经验肤浅，生搬硬套，不知辨证，一方不效，则束手无策，故对此深恶痛绝，他把这种不学无术、草菅人命的庸医视之医门之蟊贼，指出：后世用历代之方治病，或效，或不效者，由病名同、治法异，或中其长，或不中其长故也。
楼英阐述病证的同中求异之处，突出辨证论治的原则。以热病为例，热病之名同也，其治之法异，四君治血实之热也，四物治血虚之热也，白虎治气实之热也，补中治气虚之热也，麻黄治表热也，承气治里热也，四逆治假热也，柴胡治真热也，泻青、导赤、泻白、滋肾、泻黄，治五脏热而各异也，各能洞烛脉证，而中其肯綮，则皆效。说明同属热病，由于表现的证候不同，临床治疗方法也应有差异，提出洞烛脉证同病异治的观点。辨证论治的关键在于抓住病证的异同之点，做到辨证施治，这样才能于临证之际，自然法度有归，不致误投汤剂而害生乱医，获罪神明。
博采众长不泥古
楼英认为，前代医家方书各有专长，仲景详外感于表里阴阳，丹溪独内伤于血气虚实，东垣扶护中气，河间推陈致新，钱氏分明五脏，戴人熟施三法，凡历代方书甚众，皆各有所长耳。并根据主治功效，将前代方剂分为两种，即东垣、海藏、罗谦甫、丹溪以扶护元气为主，可纯根据元方，其余诸方多是攻邪之剂。
在临证运用上，楼英强调当辨证施治，随证加减，不拘泥前人之见。他说：治中风自汗，用桂枝汤；治伤寒无汗，用麻黄汤。此仲景表散之法，百世不易者也。若元气暴亏者，以参芪、桂枝、麻黄等药表散，此丹溪补仲景之法，亦百世不易者也。楼英认为，伤寒学说在发展，中医流派又很多，偶遇医理不一之处，当以实践为准绳，而不能以仲景是否言及，要以医经作为衡量是非的标准。即便有些医理属仲景未论述的，但在实践中行之有效；医经中未载录的，但经临证运用证实可取的，均可与经言并存，临床治学，应做到既能独抒己见，又不非议古言，师古不泥，择善而从。
纲举目张条理清楚
前代医书编写多以病为纲，只作一次划分，有时难免存在鱼龙混杂之处。《医学纲目》以阴阳为总纲，用以统摄血气、表里、上下；又以五行统摄五脏六腑并以之赅百病的证候及治疗。这样，临床辨证时，读者能迅速从纲到目，从目到标，进行定位，使病因、病机、治法、方药了如指掌。这种分纲列目编排病证的方法为楼英首创，对后世医学著作的编辑有很大影响，可视为中医辨证论治体系成熟的标志。
《医学纲目》采集的文献资料极为丰富，态度认真严谨，收录历代名方、验方，务求实效；凡所引医论医方中有衍文、错简等时，都详细考核订正；对所引文献方论不符或互有矛盾之处，则尽可能予以辨明。《医学纲目》对总结明代以前的各家学说、指导临床辨证，均具有重要参考价值，被誉为综合性医著中的佼佼者。《医学纲目》对海外医家也影响深远，日本医家对其中的中医案、医论、文字、方药等内容多有引用。